Власти США впервые одобрили метод генной терапии для лечения одного из видов лейкоза

25.09.2017 Другое, Иммунология  Нет комментариев

Федеральное правительство США впервые одобрило применение в американской системе здравоохранения метода генной терапии для лечения острого лимфобластного лейкоза (ОЛЛ), являющегося самым распространенным злокачественным заболеванием в детском и юношеском возрасте. Об этом объявило в среду Управление по контролю за качеством продовольствия и медикаментов при Министерстве здравоохранения и социальных служб США.

По его свидетельству, речь идет об «исторических действиях», которые приближают «новый подход к лечению раковых и других серьезных и угрожающих жизни болезней». «Мы входим в новую стадию инновационных медицинских разработок, обладающих способностью перепрограммировать собственные клетки пациента для разрушения смертоносного рака», — подчеркнул глава Управления Скотт Готтлиб.
Разрешение на широкое применение получил препарат «Кимрайа» (тисагенлеклеуцел), разработанный фармацевтической корпорацией Novartis («Новартис») и представляющий собой генетически модифицированные лимфоциты страдающего ОЛЛ пациента. При помощи генной инженерии в эти лимфоциты вводится новый ген, содержащий особый протеин. Данный ген заставляет лимфоциты агрессивно атаковать и уничтожать лейкозные клетки. Модифицированные такие образом лимфоциты предназначены для введения в организм больного.
Одновременно Управление одобрило более широкое, чем прежде, использование препарата «Актемра» (тоцилизумаб) компании Genentech («Джининтек»), созданного для предотвращения побочных эффектов, которые могут возникать при применении «Кимрайи». Управление предупреждает, что прием «Кимрайи» может вызывать серьезные побочные эффекты, в том числе способные в некоторых случаях угрожать жизни пациента. «Актемра» предназначена для применения при лечении больных в возрасте после двух лет, «Кимрайя» — до двадцати пяти лет, причем той категории пациентов, которым не помогли другие медикаменты.
Новый способ лечения является чрезвычайно дорогостоящим. Стоимость одного курса препарата «Кимрайа», который будет изготовляться индивидуально для каждого пациента на предприятии фирмы Novartis в штате Нью-Джерси в течение примерно трех недель, составляет 475 тыс. долларов. Но Novartis обещает не брать денег в том случае, если в состоянии пациента в течение месяца после начала приема препарата не будет происходить улучшений.
Во время клинических испытаний «Кимрайю» принимали 63 пациента. Ремиссия через три месяца была зарегистрирована у 83% из них. В соответствии с данными американского Национального института рака, в США ОЛЛ ежегодно диагностируют примерно у 3,1 тыс. пациентов в возрасте до 20 лет. Рецидивы после курса лечения фиксируются у 15-20% из них.

Читайте также